每日經濟新聞 2021-11-02 19:32:32
◎10月19日,微芯生物宣布,由微芯生物及成都微芯藥業有限公司自主研發和生產的原創新藥西格列他鈉(商品名:雙洛平)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準上市,用于治療2型糖尿病。
◎作為首批回國創業的生物醫藥科學家,微芯生物董事長魯先平在談到如今的創新藥現狀時坦言,國內創新藥事業取得了巨大的進步,但部分創新藥企業依然需要培養真正的創新能力。
每經記者|陳星 每經編輯|陳俊杰
2019年8月,深圳微芯生物科技股份有限公司(以下簡稱微芯生物,688321.SH)正式登陸科創板,成為我國第一家登陸科創板的創新藥企業。今年10月,微芯生物第二個原創新藥西格列他鈉獲批上市,成為全球首個獲批治療2型糖尿病的PPAR全激動劑。
在新藥上市之際,微芯生物創始人兼董事長魯先平接受了《每日經濟新聞》記者專訪。他表示,西格列他鈉從研發到上市走了16年,見證了中國創新藥從無到有的過程。
而作為首批回國創業的生物醫藥科學家,魯先平在談到如今的創新藥現狀時坦言,國內創新藥事業取得了巨大的進步,但部分創新藥企業依然需要培養真正的創新能力。
微芯生物董事長魯先平 企業供圖
10月19日,微芯生物宣布,由微芯生物及成都微芯藥業有限公司自主研發和生產的原創新藥西格列他鈉(商品名:雙洛平)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準上市,用于治療2型糖尿病。
2型糖尿病,又稱非胰島素依賴型糖尿病或成人發病型糖尿病,是一種慢性代謝疾病,占糖尿病患者90%以上。
作為全球首個獲批治療2型糖尿病的PPAR全激動劑,西格列他鈉是微芯生物獨家發現的新分子實體藥物,不但可以恢復糖尿病患者對胰島素的敏感性,持續控制血糖,還可以治療患者常常伴有的脂代謝紊亂。
魯先平在接受《每日經濟新聞》記者專訪時表示,西格列他鈉的成功研發與獲批上市打破了糖尿病胰島素抵抗難以對因治療的長期困境。從科學假設到作用機制,西格列他鈉都是一個真正的原創新藥。西格列他鈉的成功上市,也標志著微芯生物從腫瘤領域延伸到了代謝病領域。
據了解,西格列他鈉從立項到成功獲批上市,歷經了16年時間,甚至遠超創新藥研發的“雙十定律”——指一款新藥從研發到上市平均需要10年時間和10億美元的投入。
魯先平說,這是因為西格列他鈉是向中國國家藥品監督管理局申請的首個原創新藥,“當時國內原創新藥研發在技術指南、指導原則等很多方面都存在空缺,因此西格列他鈉的研發過程也是見證了中國創新藥事業從無到有的過程”。
他還透露,在西格列他鈉的臨床研究早期,部分臨床醫生并不理解創新研究的意義,“他們認為國外的先進企業、先進技術都失敗了,你們怎么可能成功”。
隨著中國創新藥事業的起步以及2015年藥品審評審批制度的改革推動著創新藥事業加速,如西格列他鈉研發早期遇到的阻礙或迷茫已經不復存在。魯先平表示,以前我國的醫藥行業以仿制藥為主,要推動理念的改變,需要花費時間。而眼下,國內新藥研發的技術規范、操作指南已經非常完善,臨床研究者的水平和創新動力也越來越足。
對于一家需要持續進行研發投入的創新藥企業而言,新藥上市形成的商業收入至關重要。
以西格列他鈉為例,平安證券預計,西格列他鈉國內銷售峰值有望超過15億美元。
公司還披露,考慮其獨特的作用機制,存在與其他藥物聯用可能。今年7月,西格列他鈉聯合二甲雙胍治療2型糖尿病的三期臨床試驗已完成首例病人入組。與二甲雙胍的聯合使用,將有利于西格列他鈉盡早進入一線治療,有望成為一個新型且更為綜合的2型糖尿病治療藥物。另外,西格列他鈉針對非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的II期臨床試驗已獲得相應試驗批件,并正在準備開展試驗過程中。
值得一提的是,西格列他鈉是微芯生物獲批上市的第二個原創新藥。2014年底,微芯生物西達本胺獲批上市,適應癥為復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤。2015年,西達本胺正式啟動銷售。
西達本胺上市后,便成為微芯生物的主要收入來源。2020年,西達本胺實現銷售收入2.45億元,較上年同期增長40.98%。
但另一方面,由于外周T細胞淋巴癌屬于罕見病,國家癌癥中心發布的數據顯示,我國外周T細胞淋巴癌每年新增患者人數在1.31萬人至1.57萬人。這意味著,這一適應癥的市場空間相對有限。此外,競品普拉曲沙注射液也已在國內獲批,將與西達本胺構成競爭。
這一背景下,2019年11月,西達本胺獲批治療乳腺癌適應癥。但與此同時,微芯生物的銷售費用也在連年上漲。2017至2020年,微芯生物銷售費用分別為3198.8萬元、5112.9萬元、7354.8萬元、1.19億元,占營業收入比重分別為28.82%、34.57%、42.27%、44.24%,一直處于上升態勢。
為了拓展市場,微芯生物2020年新增西達本胺新適應癥乳腺癌的學術推廣費用、擴招腫瘤銷售團隊、組建代謝產品事業部團隊,使得銷售費用達到1.19億元,同比增長61.97%,管理費用也達到4635萬元,同比增長37.43%。
同時,持續的研發投入也在一定程度上拖累了微芯生物的利潤表現。去年,微芯生物研發總投入為1.37億元,相較2019年的7823.9萬元增長75.44%,研發投入總額占營業收入的比重達50.94%。
在這樣的背景下,作為登陸科創板的首家創新藥企業,魯先平透露,微芯生物也不排除未來推進多地上市。
在商業化策略上,微芯生物也嘗試著不同的選擇。針對西格列他鈉的銷售,微芯生物選擇與海正藥業合作。“這是因為糖尿病藥物的特性,無法以很高的價格銷售。所以在海正已經有布局的縣域市場,我們選擇以授權的方式進行銷售;而在北上廣深等需要學術推廣的市場,我們選擇自己來。這樣對我們來說是一個在經濟效益上性價比最高的選擇。”魯先平說。
近年來,我國創新藥產業發展如火如荼,創新藥企業不斷涌現,資本也將真金白銀投入了這個以高風險、長周期、大投資著稱的產業。但與此同時,一些創新藥產業快速發展進程中的短板和問題也被詬病。
在今年9月舉行的第六屆中國醫藥創新與投資大會上,國家藥監局藥審中心副主任周思源表示,“經過六年的藥品審評審批改革,到現在為止,我們依然沒有擺脫重復申請帶給我們的各種困擾。”
據藥審中心數據,2018-2021年,國家藥監局批準新藥64個,其中抗腫瘤藥物和抗感染/病毒藥物占比達到58%。對比美國食藥監局(FDA),其批準新藥53個,其中58%都是用于治療罕見病,抗腫瘤藥物僅占40%。同時,和FDA 2018-2020年批準的160個創新藥相比,中國的first-in-class(首創新藥)還遠不及美國。
在這一背景下,今年7月,藥審中心公開征求《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》(下稱《原則》)意見,備受業內外關注。該文件指出,從確定研發方向到開展臨床試驗,抗腫瘤藥物研發都應貫徹以臨床需求為核心的理念,開展以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物研發。
針對創新藥研發現狀,魯先平也坦言,臨床需求大致可以分為3類,第一類是完全未被滿足的臨床需求,但這一研發方向也是最難風險最大的;另一類需求是國外已經有上市藥物,但國內還沒有,國內藥企在國外藥物的基礎上進行仿制改良,滿足國內臨床需求;第三類是國內外都有,但市場價格太貴了,更多藥企通過自主研發將價格壓下來,讓患者受益。
魯先平認為,這些模式本身都沒有問題,但需要區分是否是真正的創新能力,“部分研發滿足的是藥物的可及性和可承受性,這是一種技術能力,但并不是創新的能力”。
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