迪哲醫藥JAK1抑制劑戈利昔替尼獲批 公司稱今年商業化的核心目標是進醫保

每經記者｜許立波    每經編輯｜陳俊杰    

6月19日，迪哲醫藥披露稱其全球首創且唯一獲批的淋巴瘤領域高選擇性JAK1抑制劑高瑞哲（通用名：戈利昔替尼膠囊）獲國家藥品監督管理局批準，獲批適應癥為二線治療復發/難治性（r/r）外周T細胞淋巴瘤（PTCL）。

《每日經濟新聞》記者注意到，7月1日起，2024年國家醫保藥品目錄調整工作正式啟動，預計11月份完成談判并公布結果。拿到今年醫保談判入場券的戈利昔替尼，是否會參加這場大戲？

近日，迪哲醫藥副總經理、首席商務官吳清漪在接受包括《每日經濟新聞》在內多家媒體采訪時表示，目前國家層面鼓勵對新機制、新靶點、新機構的創新，因此她對醫藥市場、醫保的判斷是“趨勢向好”。落實到迪哲醫藥目前已獲批的兩款產品上，今年商業化的核心目標還是要進醫保。“從價格上看，這兩年新進入醫保的血液腫瘤藥，談判簽約的價格大概十幾萬元/年，最高的二十幾萬元/年，我們肯定希望在這個區間甚至往更高的方向去談，具體價格，還要看談判的情況。”

談研發策略：瞄準未滿足醫療需求，填補市場空白

淋巴瘤是目前世界上發病率增長速度最快的癌癥之一，其中PTCL是一種起源于胸腺后成熟T/NK細胞的高度異質性的惡性腫瘤，屬于非霍奇金淋巴瘤（NHL）。而PTCL在所有NHL中生存率最低，且侵襲性極強，患者復發風險很高。其中復發/難治性PTCL患者的預后極差，3年生存率僅為23%，中位總生存期（OS）僅5.8個月。且既往臨床常用藥物療效極其有限，單藥治療r/r PTCL的整體客觀緩解率（ORR）均不及30%。

戈利昔替尼的創新在于開創了全球首個通過靶向JAK/STAT通路治療PTCL的全新作用機制。據悉，JAK/STAT信號通路是近年來發現的一條由細胞因子刺激的信號轉導通路，參與細胞的增殖、分化、凋亡以及免疫調節等許多重要的生物學過程。

JAK共有JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四種亞型，JAK1已成為免疫、炎癥和癌癥等疾病領域的新型靶點；JAK2已成為血液系統相關疾病治療和預防的確切作用靶點；JAK3已成為治療自身免疫性疾病的熱門靶點；TYK2主要與皮膚淋巴增殖性疾病、T細胞白血病相關。

記者注意到，同為JAK1抑制劑，艾伯維的烏帕替尼、吉利德的非戈替尼、輝瑞的阿布昔替尼等藥物均瞄準的是以特應性皮炎、類風濕性關節炎為代表的自身免疫性疾病。而適應癥為血液腫瘤的JAK1抑制劑目前只有戈利昔替尼。

對此，迪哲醫藥創始人、董事長兼CEO張小林告訴記者，在開發策略上，戈利昔替尼選擇PTCL主要是出于科學研究結果的考量，也同時避開了自免領域。“當時我們想這個事兒別人沒有發現過，后來我們在臨床上找些病人的樣本，先在動物上、細胞上驗證，證明確實如此，但畢竟臨床上沒有先例，還是有點擔心的，咬著牙的做下去了。”

從研發策略上看，迪哲醫藥目前商業化的兩款產品舒沃替尼、戈利昔替尼所選擇的首個適應癥都相對小眾。對此，張小林表示，在美國《通脹削減法案》（IRA）施行前，“從小適應癥入手”也是跨國藥企（MNC）等成熟公司常見的策略，即通過小適應癥相對低成本、快速上市，方便后續開拓市場。“迪哲醫藥已上市的兩款藥物均是如此，策略是新的分子、新的機理，在臨床上急需的地方驗證，而不是到已經有很多治療手段的領域，上市以后，證明了安全性，擴展的事情相對來說容易多了。”

談醫保談判：創新藥品要獲得合理的回報

近期，國家醫保局發布《2024年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》（以下簡稱《工作方案》），市場解讀主要包括以下三方面的調整：一是申報條件方面。按規則對藥品獲批和修改適應癥的時間要求進行了順延，2019年1月1日以后獲批上市或修改適應癥的藥品可以提出申報。二是調出品種的范圍方面。將近3年未向醫保定點醫藥機構供應的常規目錄藥品，以及未按協議約定保障市場供應的談判藥品列為重點考慮的情形，強化供應保障管理。三是強化專家監督管理。明確專家參與規則和遴選標準條件，加強對參與專家的專業培訓和指導，提高評審測算的科學性、規范性。建立健全專家公正履職承諾、保密管理、對外宣傳等規定。

對于近年來醫保談判的調整趨勢，吳清漪的看法是：“目前我們看到政策越來越規范，越來越透明，規則變得可控。所有行業都需要對未來有一個穩定的預期，可預測性很重要。”

吳清漪提到，近幾年醫保政策也出現了一定調整變化。一方面，“續約規則”出來后重大利好，第二次續約或者新適應癥變化的砍價浮動變得更加量化、可操作性更強、更為溫和；另一方面，遴選藥物針對參照藥物開始分級，開始有四個定級，包括“突破”“改良”“同質”“不及”。

“這些定義的出現，傳遞了一個很好的理念，不是所有創新都是源頭創新，要有區分。盡管國家開始對于突破性創新更重視，但這兩年突破性創新非常少，企業研發需要更加關注未被滿足的臨床需求。”吳清漪還認為，Best-in-Class（同類最優）/First-in-Class（同類首創）的創新藥品應獲得合理的回報，以此讓企業和科研人員獲得鼓勵。

《每日經濟新聞》記者注意到，今年的《工作方案》調整特別強調對藥品供應保障管理的強化。根據此前披露的文件，國家醫保局將在今年的協議文本中增加關于保障藥品供應的條款并納入考核管理，督促醫藥企業在談判納入醫保目錄后做好市場供應，從而更好保障廣大參保患者權益。

目前，迪哲醫藥的商業化產品均通過CXO（醫藥外包）模式生產。這種生產模式是否會對公司藥品納入醫保產生影響？對此，張小林回復稱：“迪哲醫藥的合作伙伴是藥明康德的（子公司）合全藥業，我們對它的質量還是有信心的，與此同時，我們內部團隊專門負責進行質量控制。同時，公司在建自己的工廠。最終，我們會實現供應鏈多元化，不能在一條路上卡死。”

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